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Sandhoff Disease - 14 Studies Found
Estado | Estudiar |
Completed |
Nombre del estudio: Pyrimethamine as a Treatment for Late-Onset GM2-gangliosidosis (Tay-Sachs and Sandhoff Disease) Condición:
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Completed |
Nombre del estudio: Gene Therapy for Tay-Sachs Disease Condición:
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Completed |
Nombre del estudio: Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Zavesca (Miglustat) in Patients With Infantile Onset Gangliosidosis: Single and Steady State Oral Doses Condición:
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Recruiting |
Nombre del estudio: Synergistic Enteral Regimen for Treatment of the Gangliosidoses Condición:
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Recruiting |
Nombre del estudio: A Natural History Study of the Gangliosidoses Condición:
Fecha: 2014-10-23 |
Completed |
Nombre del estudio: HSCT for High Risk Inherited Inborn Errors Condición:
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Recruiting |
Nombre del estudio: UCB Transplant of Inherited Metabolic Diseases With Administration of Intrathecal UCB Derived Oligodendrocyte-Like Cells Condición:
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Active, not recruiting |
Nombre del estudio: Phase I/II Pilot Study of Mixed Chimerism to Treat Inherited Metabolic Disorders Condición:
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